Ideas claras ingeniería genética
La ingeniería genética se encarga de estudiar el ADN, para obtener un propósito.Terapia génica:
Tratamiento que manipula información genética de células enfermas, aportando un gen para corregir, un defecto o para dotar a las células de una función que les permita superar una alteración.Somáticas: Introduce genes a células que no son gametos o prepursores, eliminando consecuencias de enfermedad heredada o adquirida.
Virales:Con vectores adecuados, generalmente virus, se introduce el gen correcto y se integra en el ADN de la célula enferma.Algunos insertan sus genes en el genoma del huésped, otros pasan por orgánulos celulares y otros se replican en el citoplasma, de esta forma nos puede interesar uno u otro.
Intervención sobre células pulmonares,musculares... así puede corregir defectos genéticos en estos tejidos u órganos.No es hereditaria.
Germinales: Modificación de células reproductoras, germinales (precursoras de los gametos) o de las embrionarias en las primeras etapas. Efectos sobre los descendientes.No autorizada en ningún país.
Vectores virales: Es un virus modificado que hace de vehículo para introducir material genético en el núcleo de una célula. En terapia génica, requiere la eliminación de los genes que dotan al virus de su capacidad infecciosa, dejando aquellos que participan en la inserción del material genético, y su sustitución por el gen terapéutico de interés.
Células diana: Célula que recibe una sustancia, cualquier célula en la cual una hormona se une a su receptor, se haya determinado o no una respuesta. Las hormonas van por la sangre hasta encontrarla, después se encaja en ella.
Aplicaciones:
In situEl tratamiento es realizado directamente en el órgano afectado.
In vivo
Cuando los genes se transfieren directamente al paciente, por ejemplo, a través del torrente circulatorio. no se aplica en humanos
Ex situ
El tratamiento es realizado fuera del cuerpo
Vacunas génicas.
Son las vacunas mejoradas, que se implantarán en el futuro. Se basan en el ADN y en las secuencias de aminoácidos con la información genética necesaria para que el patógeno produzca la enfermedad.Vacunas atenuadas: Se eliminan genes de virulencia de un agente infeccioso manteniendo la habilidad de provocar una respuesta inmune.
Se están haciendo ensayos con cepas del cólera, desprovisto del gen de su enterotoxina.
En la Salmonella se ha ensayado quitarle genes que, conviertan a la cepa en atenuada.
Vacunas vectores: Con microorganismos no patógenos a los cuales se les incorporan, genes de patógenos que desencadenan la respuesta inmune.
Se a desarrollado una contra la rabia, y se está ensayando con hepatitis B, gripe y herpes simple.
Se podrían desarrollar vacunas que inmunicen simultáneamente varias enfermedades, al insertar genes de distintos organismos patógenos.
De ADN desnudo:Se usa una porción del ADN con el gen de la proteína que produce la respuesta inmune. Esta fracción se inserta en un plásmido. Las células captan ese plásmido y lo incorporan en su núcleo, permitiendo la expresión del gen y produciendo la proteína recombinante. Esta proteína es secretada al exterior de la célula, por lo cual el sistema inmune puede reconocerla de la misma manera que durante una infección natural, induciendo una respuesta. Para los agentes infecciosos que no se pueden mantener en cultivo, se pueden aislar los genes que codifican para las proteínas que provocan la respuesta inmune.
Esos genes se pueden clonar y expresar en un huésped alternativo tales como bacterias, levaduras o líneas celulares de mamíferos.
Vacunas de ADN: Consisten en los plásmidos en los que se les introduce material genético de la enfermedad con la que se pretende combatir. Una vez dentro de la piel o el musculo, entra dentro de la célula y a su vez, del núcleo para controlar la producción de los anticuerpos de la enfermedad que dará lugar a una respuesta inmune.
Enfermedades y tratamientos con terapias génicas
Cáncer:Principal investigación; marcar genéticamente células tumorales para que el organismo las reconozca y luche contra ellas.
Otras son:
- Inactivar oncogenes; responsables de la conversión de una célula en maligna.
- Introducir genes supresores de tumores.
- Introducir genes suicidas, destruyen a la propia célula que los aloja.
- Introducir genes que aumenten sensibilidad a fármacos.
Nuevo tratamiento:
Utilizando células para producir una molécula, IL-12, reguladora del sistema inmune y que genera efectos secundarios .
El gen de la IL-12 se inyecta en el tumor con un virus. No produce ninguna proteína IL-12. Para activarlo, el paciente toma una pastilla con la que se le distribuye otra molécula.
La ventaja es que si experimenta efectos secundarios puede dejar de tomar la píldora.
En el futuro se espera inyectar el virus en los músculos.
Ceguera:
Terapia que remodela células receptores de luz podría aplicarse para tratar a personas con retinosis pigmentaria (enfermedad que resulta en una progresiva pérdida de la visión. )
Consiste en insertar el gen faltante, REP1, a las células de la retina no sensibles a la luz.El gen produce una proteína que pone en funcionamiento los receptores sensoriales.
En recuperación de infartos:
La telomerasa es una enzima capaz de resetear el reloj biológico de la célula a base de reconstruir los telómeros, los capuchones de proteína que protegen los extremos de los cromosomas. Los telómeros se acortan cada vez que la célula se divide, hasta que se han reducido tanto que ya no pueden desempeñar su función protectora.
Entonces la célula deja de dividirse y envejece. A escala de todo el organismo el acortamiento de los telómeros conduce a las enfermedades asociadas al envejecimiento, incluyendo la disfunción cardíaca tanto en ratones como en humanos.
Diabetes:
Trastorno metabólico, que consiste en la abundancia de glucosa en sangre de manera persistente y crónica.
Tratamiento: Se administra fracciones concentradas del factor de coagulación deficitario. Se crea por el plasma sanguíneo y se administra bajo el control medico. El tratamiento varía según la gravedad de la enfermedad. Por ejemplo la insulina trata la diabetes.
Noticia: Investigadores de la universidad Autónoma de Barcelona han conseguido curar la diabetes en perros mediante un único tratamiento con terapias génicas sin ninguna secuela.
Hemofilia:
Trastorno en la coagulación de la sangre. Afecta a varones, las mujeres transportan la enfermedad.
Tratamiento: Es básicamente como el tratamiento de la diabetes, pero en este caso no se crea por el plasma sanguíneo, sino que la sangre se consigue mediante donaciones, pero puede transmitirte el donante sus enfermedades.
Detección: La enfermedad se diagnostica cuando aparecen heridas importantes o lesiones cutáneas características (equimosis, hematomas). También puede detectarse durante un análisis de sangre preoperatorio, durante una encuesta genética para estudiar al ADN o al tomar una muestra de sangre del feto, a nivel del cordón umbilical.
Noticia: A medida de que evoluciona la investigación, la opinión de todos los participantes coincidió en otorgar a las investigaciones en que se venden desarrollando en este campo mucha importancia, plenamente si se considera que, como se fue analizando en las diferentes intervenciones, probablemente en un futuro próximo, la terapia génica posibilitará el objetivo de todos los que, de una manera u otra, tengan relación con la hemofilia: la curación total y definitiva de la enfermedad.
Niños burbuja:
La inmunodeficiencia severa combinada es una enfermedad de inmunodeficiencia primaria poco común en la que se combinan la ausencia de funciones de los linfocitos B y linfocitos T. causada por diversos defectos genéticos. Estos defectos llevan a una susceptibilidad extrema a infecciones. Se extraen células inmaduras de la médula ósea del interior de los huesos. células madre productoras de sangre, capaces de generar glóbulos blancos, En un laboratorio especializado, aquellas células jóvenes fueron expuestas a un virus modificado con el gen que se necesita. El virus es capaz de insertar material genético en las células humanas e hizo su trabajo. Y se devuelven células madre, ya con el nuevo gen empotrado, inyectándoselas en vena, a razón de 7,8 millones de células por cada kilo de peso del paciente.
La clonación:
Copia idéntica de un organismo a partir de su ADN puede definirse como el proceso por el que se consiguen, de forma asexual, dos copias idénticas de un organismo, célula o molécula ya desarrollado.
Tratamiento: Es básicamente como el tratamiento de la diabetes, pero en este caso no se crea por el plasma sanguíneo, sino que la sangre se consigue mediante donaciones, pero puede transmitirte el donante sus enfermedades.
Detección: La enfermedad se diagnostica cuando aparecen heridas importantes o lesiones cutáneas características (equimosis, hematomas). También puede detectarse durante un análisis de sangre preoperatorio, durante una encuesta genética para estudiar al ADN o al tomar una muestra de sangre del feto, a nivel del cordón umbilical.
Noticia: A medida de que evoluciona la investigación, la opinión de todos los participantes coincidió en otorgar a las investigaciones en que se venden desarrollando en este campo mucha importancia, plenamente si se considera que, como se fue analizando en las diferentes intervenciones, probablemente en un futuro próximo, la terapia génica posibilitará el objetivo de todos los que, de una manera u otra, tengan relación con la hemofilia: la curación total y definitiva de la enfermedad.
Niños burbuja:
La inmunodeficiencia severa combinada es una enfermedad de inmunodeficiencia primaria poco común en la que se combinan la ausencia de funciones de los linfocitos B y linfocitos T. causada por diversos defectos genéticos. Estos defectos llevan a una susceptibilidad extrema a infecciones. Se extraen células inmaduras de la médula ósea del interior de los huesos. células madre productoras de sangre, capaces de generar glóbulos blancos, En un laboratorio especializado, aquellas células jóvenes fueron expuestas a un virus modificado con el gen que se necesita. El virus es capaz de insertar material genético en las células humanas e hizo su trabajo. Y se devuelven células madre, ya con el nuevo gen empotrado, inyectándoselas en vena, a razón de 7,8 millones de células por cada kilo de peso del paciente.
La clonación:
Copia idéntica de un organismo a partir de su ADN puede definirse como el proceso por el que se consiguen, de forma asexual, dos copias idénticas de un organismo, célula o molécula ya desarrollado.
